111种药品新增纳入国家医保药品目录！这些慢病、肿瘤、罕见病等创新药将惠及更多病人

今天（18日），国家医保局公布了国家医保药品目录调整情况和新版目录。今年的目录调整主要面向新冠治疗用药、近5年新上市或说明书修改的药品、国家基本药物、罕见病用药等。通过此次调整，111种药品新增纳入目录，包括慢病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠治疗用药等。

全新作用机制让患者获益的高价值创新药物不断涌现，极大地填补了临床用药的空白。国家医保局在遵循“保基本”的原则基础上，对“促创新”也给予了更大力度的支持，从而促成了多项高价值创新药物加快进入国家医保目录。

罕见病及肿瘤领域创新药物纳入医保目录

得益于国家将重大疾病医疗保障列为政府工作的优先事项之一，罕见病和肿瘤患者的用药可及性得到了空前的提高。

武田中国今年新增三款创新药物列入国家医保目录，包括罕见病全球创新药拉那利尤单抗注射液、肿瘤靶向药物布格替尼片与注射用维布妥昔单抗，覆盖遗传性血管性水肿、ALK阳性非小细胞肺癌与CD30阳性淋巴瘤疾病领域。

本次纳入医保的拉那利尤单抗注射液2021年正式进入中国，是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，将开启中国HAE治疗的全新时代。

遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59％患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。作为全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，拉那利尤单抗可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。 

在肿瘤领域，靶向ALK阳性非小细胞肺癌的创新药物布格替尼片在获批不到一年的时间内快速纳入医保。ALK阳性晚期非小细胞肺癌是少见且高度凶险的肺癌亚型，被称为肺癌中的“钻石突变”，其主要原因在于这类患者经ALK-TKI治疗后可取得长期生存获益。但对这类患者的治疗同样存在挑战：这类患者中约55%会出现脑转移的现象，且过往传统疗法往往难以控制和预防。布格替尼降低整体人群疾病进展和死亡风险高达57%，中位无进展生存期超越30个月。

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤内科主任周彩存教授表示：

“很高兴看到布格替尼在进入中国的同年便被快速纳入新版医保目录。布格替尼的疗效数据和安全性已经过临床验证，有望帮助ALK阳性晚期非小细胞肺癌真正实现长期可控可管理，是ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者的一线优选。”

本次纳入医保目录的另一款药品为靶向CD30阳性淋巴瘤的肿瘤创新药注射用维布妥昔单抗，目前已在中国获批用于CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤、复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤、既往接受过系统性治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤或蕈样真菌病的成人患者治疗。 

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示：“CD30阳性淋巴瘤患者在临床上常缺乏有效的治疗方案，患者迫切需要创新药物来满足治疗需求。越来越多的淋巴瘤全球创新药物快速纳入医保，将有助于进一步推进中国淋巴瘤诊疗的规范化进程。”

提高药物可及性，让更多患者用得起最新好药

多发性硬化领域药物富马酸二甲酯肠溶胶囊此次最新被纳入国家医保目录。 

多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病，会让患者逐步丧失自理能力，造成瘫痪、失明甚至失去生命。我国预计有3~5万名多发性硬化患者，如果不及时治疗，患者会出现多次复发，残疾不断进展，预期寿命比健康人群平均缩短6~7年。

疾病修正治疗是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗。本次进入国家医保目录的DMT药物富马酸二甲酯肠溶胶囊被国内外多个指南/共识及综述推荐为复发缓解型多发性硬化的一线治疗，可以透过血脑屏障，激活外周及中枢的Nrf2通路，发挥免疫调节和神经保护双重作用。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示：

“作为医者，我很高兴看到富马酸二甲酯肠溶胶囊能够进入国家医保目录，这将显著提高药物可及性，大幅降低患者经济负担，进一步丰富中国医生和患者的治疗选择。非常期待与中国多发性硬化患者共赴一场‘十年不复发’之约！”

渤健透露，2021年12月药物氨吡啶缓释片在中国获批半年后即被纳入国家医保，而随着富马酸二甲酯肠溶胶囊成功纳入医保，力促多发性硬化“因症共治”诊疗新格局的临床普及。

治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎的葛兰素史克的生物制剂美泊利珠单抗注射液此次也被纳入国家医保目录。作为全球首个获批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）单克隆抗体生物制剂，美泊利珠单抗在中国获批仅一年后即被纳入医保。

嗜酸性肉芽肿性多血管炎是一种罕见的自身免疫性疾病。与其他血管炎不同，这种病最早且最易累及呼吸道和肺脏。然而随着病情的进展，全身多个系统均可受累并造成不可逆的器官损害。

北京协和医院风湿免疫科田新平教授指出：

“美泊利珠单抗作为一种生物靶向制剂，可使嗜酸性肉芽肿性多血管炎患者的嗜酸粒细胞水平持续减少至正常范围，从而减少嗜酸粒细胞所介导的炎症和组织损伤，缓解呼吸道和肺部相关症状。”

美泊利珠单抗的治疗靶标是细胞因子IL-5，IL-5是嗜酸粒细胞成熟、激活和存活的主要细胞因子。这种创新药物抑制嗜酸粒细胞的生物活性并使其数量持续降低至正常水平，从而减少嗜酸粒细胞所介导的炎症和组织损伤，维持健康状态。

去年刚上市就获批免疫领域三个适应症的国内首个选择性JAK1抑制剂乌帕替尼缓释片成为了今年国谈结果揭晓的一大亮点。

乌帕替尼是由生物制药企业艾伯维研发的小分子口服靶向药物，去年获批用于治疗成人和12岁及以上青少年特应性皮炎、类风湿关节炎和银屑病关节炎，成为目前我国覆盖适应症最多的选择性JAK1抑制剂。

特应性皮炎被称为皮肤科的“头号疾病”，是由多种炎症因子和炎症通路共同作用所致的免疫介导性疾病。我国现有超3000万的特应性皮炎患者，其中10%为青少年群体。反复的瘙痒和裸露部位的皮损，给青少年患者带来生理和心理方面的双重负担。作为国内目前唯一可用于12岁以上青少年特应性皮炎治疗的选择性JAKA1抑制剂。能够快速阻击炎症反应。在临床治疗中，乌帕替尼呈现出1天快速止痒、2周清除皮损，特别对于头面部、上肢部位的皮损清除也呈现显著的临床获益。 

据介绍，国家医保局连续第三年将新冠治疗用药作为医保目录准入条件，阿兹夫定片、清肺排肉颗粒等2个药品通过谈判降价将正式纳入国家医保药品目录。第十版新冠病肉感染诊疗方案涉及的25个已上市药品中，21个品种已被正式纳入国家医保目录。此外，医保谈判继续支持重点领域药品进入目录。 

来源：周到上海       作者：陈里予